据新华社报导，美国媒体24日报导，美国食物和药物治理局（FDA）已批准一款血友病药物，一剂350万美圆（约合人民币2500万元）。
而据21世纪经济报导，FDA公布澳大利亚造药公司杰特贝林的医治b型血友病的一次性基因疗法hemgenix获批，订价为350万美圆，刷新了世界上最高贵医治办法的笔录。
全球最贵药物
据美国贸易内幕网报导，美国食物和药物治理局22日公布批准那种名为hemgenix的基因疗法药物，用于医治b型血友病。b型血友病患者体内欠缺需要的凝血因子ix，形成凝血功用障碍。
美国食物和药物治理局供给的数据展现，均匀每4万人中有1人患b型血友病，患者多为男性。所有血友病病例中，大约15%属于b型血友病。
那款新药由澳大利亚杰特贝林公司研发。在临床试验中，hemgenix使流血事务在一年间比预期削减54%；使94%的受试患者在一段时间内免于打针凝血因子。
报导说，hemgenix价格不菲，一剂药的价格为350万美圆，是全球最贵药物。
生物手艺投资人、美国隆卡尔投资公司首席施行官布拉德·隆卡尔告诉美国彭博新闻社记者，他认为hemgenix可以胜利，因为现有b型血友病医治药物均价格高贵，该病患者“不断生活在对出血的惧怕中”。
2021年8月23日在美国马里兰州拍摄的美国食物和药物治理局大楼。图片来源：新华社
全球最贵药半年易主三次
据21世纪经济报导，本年以前，诺华旗下用于脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美圆的售价被称为“全球最贵药物”。而在过往不到半年的时间里，全球最贵药物已经在基因疗法范畴内转手三次。
2022年8月，美国蓝鸟生物推出的用于医治β-地中海贫血患者的基因疗法产物Zynteglo，订价280万美圆；9月，其推出的用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白量营养不良(CALD)男孩神经功用障碍的停顿的基因医治药物Skysona，订价300万美圆。
按hemgenix原消费企业uniqure此前估量，美国和欧洲大约有1600万b型血友病患者，a型血友病患者是前者的5倍。
据悉，杰特贝林公司曾在2020年以4.5亿美圆的价格从unique公司获得了Hemgenix的全球化权益，将由其负责该产物的贸易化。unique有资格获得高达15亿美圆的里程碑付款和与药物胜利相关的版税。
有统计发现，从2011年到2020年，稀有病药物的均匀胜利率只要17%。也就是说，从1期临床试验到美国FDA批准上市，能打破重围的稀有病药其实不多。所以，一款稀有病药的研发不单要在时间、人员和资金上大量投进，还要随时面对失败的风险。
另一方面，固然稀有病患者占总生齿的比例很小，但品种却纷歧。关于差别的稀有病，可能要研发出差别的稀有病药，然而消费群体十分少。关于药企来说，为了包管效益，只能进步药价。
编纂|何小桃 杜恒峰
校对|王月龙
每日经济新闻综合新华社、21世纪经济报导等
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